基因治疗有望对顽固性神经系统疾病有效

佐藤　我们经常看到和听到的关于基因治疗的话题的内容不是很好。“病毒疫苗无效，因为病毒基因突变”和“癌症治疗无效，因为癌症基因突变”，都是无法期待效果的内容。

由于它是唯一一种被称为“顽固性神经系统疾病”的遗传病，因此该基因不会发生突变。基因治疗是有效的，因为它不会发生突变，并且只需一种治疗即可治愈。

――只有一种治疗吗？

佐藤　是的。从现在开始，在我们正在进行的“基因治疗研究所”（※4）中，将开始针对顽固性神经系统疾病进行基因治疗的临床试验和药物。

近年来，已经阐明了每种顽固性神经系统疾病的异常基因。可以通过将治疗异常基因的基因引入体内来治疗。有一种“腺相关病毒”（※5）作为载体，可以安全地将治疗基因带入体内，据说非常好，我们也用它来治疗。

※4 基因治疗研究所：神奈川县的一家公司，开发了世界上第一个基因治疗生物制药。

※5 腺相关病毒：Adeno-associated Virus，缩写是AAV。一种感染人类和灵长类动物的小病毒。它只会引起非常微弱的免疫反应，其致病性迄今尚未得到证实，因此它作为一种高度安全的药物引起了人们的关注。

什么是基因治疗中备受关注的“腺相关病毒”（AAV）？

佐藤　在美国，基因治疗的数量自2015年以来急剧增加。下图是美国基因治疗新药临床试验数量变化的图表。你可以看到，近年来，美国的医疗公司一直在专注于开发基因治疗的新药。

资料来源：「Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape（Q2 2021 Quarterly Data Report）」The American Society of Gene & Cell Therapy

佐藤　另一方面，日本发生的事情是，2012年山中伸弥教授因iPS细胞获得了诺贝尔生理学或医学奖，引起了人们的关注，iPS细胞的研究也开始活跃起来。

那时，我们从2007年左右就开始进行帕金森病的基因治疗研究，但当时政府的研究经费为零。在日本，研究机构的所有预算都用于研究 iPS 细胞，因此基因治疗和其他所有研究都停止了。与此同时，美国正专注于基因治疗研究。

而且，在美国基因治疗的众多研究中，绝大多数“腺相关病毒”（以下简称AAV）的研究成果已经出来，现在任何实验室或制药公司的基因治疗主流都使用AAV作为一个载体。

资料来源：「Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape（Q2 2021 Quarterly Data Report）」The American Society of Gene & Cell Therapy

――AAV就是所谓病毒的一种吗？

佐藤　是的。这是正确的。让我们在这里再次解释一下AAV。AAV是一种无害病毒，是一种将治疗基因安全运送到体内的载体。这称为“载体”。

换言之，“基因治疗”是通过使用AAV感染病毒来将基因引入体内以进行治疗。

佐藤　我们一直在研究使用腺相关病毒（AAV）作为载体，并且已经在动物身上进行了超过15年的临床试验，在人类身上进行了超过10年的临床试验，但完全没有问题。

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