④“肌萎缩侧索硬化症（ALS）”/“阿尔茨海默病”

佐藤　我们现在创造了一种AAV来治疗弥漫性(※8)脑部疾病，例如肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和阿尔茨海默病。到目前为止，基因治疗一直是一种将治疗基因直接引入特定颅神经的方法，但为了治疗弥漫性脑部疾病，我们希望将治疗基因引入整个大脑。

※8 弥漫性：疾病的症状扩散到广泛的区域，而不仅仅是一个特定的区域，并且无法限定患部的状态。

因此，这就像将脑脊液中的治疗基因引入整个大脑，即以模拟的方式引起病毒性脑炎。当然，AAV 是无害的，不会引起炎症。它是安全的，可以将治疗基因引入整个大脑。

该图显示AAV是否可用于通过脑脊液将治疗基因引入大脑中的神经细胞。发现一些治疗基因进入肝脏、肾脏和脾脏。然而，已证实它们中的大部分被引入脑神经细胞。

↑ 红色图为脑神经细胞，蓝色图为肝肾等器官。图的长度是引入的治疗基因的量。

佐藤：基于这个结果，计划从今年6月开始使用这种治疗方法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

肌萎缩侧索硬化的原因是已知的，一种称为ADAR2的基因异常是散发性ALS的原因。在这种治疗中，产生ADAR2酶的基因被置于AAV载体中，并通过腰椎穿刺置入脑脊液中。这种治疗的目的是能够在不使用穿刺手术的情况下将其引入颅神经。

另外，关于阿尔茨海默病的基因治疗，也同样在考虑在不久的将来进行临床试验。

目前，阿尔茨海默病的病因是β淀粉样蛋白在大脑中的积累。因此，在美国的治疗中，使用了一种新药“Aducanumab”来去除这种β淀粉样蛋白。但是，抗体药物会引起炎症并消除炎症，因此不能排除引起脑炎的副作用。

在我们的研究中，我们发现我们体内有一种叫做脑啡肽酶的酶，这种脑啡肽酶的活性降低，从而使β淀粉样蛋白堆积。因此，如果通过降低的AAV引入中性溶酶作为治疗基因，则淀粉样蛋白β被分解并且可以治疗阿尔茨海默病。

基因治疗的可能性

佐藤　随着AAV载体的出现，基因治疗的可能性正在扩大。特别是，您可以看到它对病变基因不发生突变的癌症和病毒感染等顽固性神经系统疾病非常有效。

――想要考虑基因治疗的顽固性神经系统疾病患者应该怎么做？

佐藤　首先，希望能与本诊所联系。之后，我们将首先通过咨询和FMT-PET进行诊察。因此，我们将确认与基因治疗的相容性，并在没有问题的情况下提供治疗。

――咨询和FMT-PET检查对患者身体有负担吗？

佐藤　没有负担。由于是注射造影剂并拍摄图像，因此躺下时治疗将结束。如果您患有顽固性精神疾病，请联系我们。

――感谢您今天的宝贵发言。

日本医疗观光株式会社作为一家专业的赴日医疗服务机构，曾服务过数千名患者赴日求医。和一百多家日本医疗机构有合作关系，虽然由于疫情原因，暂时无法去往日本，但JMT一直在为国内患者做实事，因地制宜开展了远程视频问诊、医疗美容院线产品代购等业务，欢迎大家关注咨询。

日本医疗观光株式会社医疗服务团队在日本治疗最前沿奔走。总部位于东京，致力于整合日本优质医疗资源专心专一专注为您提供日本权威名医定制治疗方案，是拥有日本政府官方颁发的医疗身元担保资质(登录号A-015)的企业。

如果您有日本就医的需要，请拨打免费热线 400-161-8586 热线咨询！

也可直接搜索添加下方微信：JMT1557、tao659872。