你知道现在“基因治疗”正在引起全世界的关注吗？

基因治疗有望对治疗“帕金森病”、“阿尔茨海默病”、“肌萎缩侧索硬化症（ALS）”、“脊髓性肌萎缩症（SMA）”、“AADC缺乏症”等疑难杂症非常有效，备受瞩目。

这一次，我们想和宇都宫中央诊所的院长、从事基因治疗研究的“基因治疗研究所”的外部主任佐藤俊彦教授谈谈基因治疗的前沿。

什么是基因治疗？

——今天，我想就因对顽固性神经系统疾病有很大效果而备受瞩目的“遗传因子治疗”进行咨询。请多关照。

佐藤俊彦先生（以下简称佐藤） 请多关照。首先，当你听到“基因治疗”时，你会想到什么？

――对基因治疗的印象是日本各地的许多医生都在实践。如果你在互联网上搜索“基因治疗”这个词，你会看到许多关于实施基因治疗的医院的广告。

佐藤  是的，没错。不幸的是，各个医生正在做的“基因治疗”都是可疑的。

――是怎么回事呢？

佐藤　大家首先要知道的是，现在成为话题的新冠疫苗是“基因治疗”。这就是为什么我决定把这次采访的主题定为“基因治疗”。

例如，辉瑞的新冠疫苗包括信使RNA (※1)疫苗。那是一种疫苗，信使RNA进入人体并继续在肌肉中产生S蛋白(※2)以获得针对它的抗体。

然而，不可否认的是，信使RNA本身可能被整合到DNA中。换句话说，它也导致了基因的修饰。还有阿斯利康的腺病毒疫苗，完全是基因治疗。

当你身体健康时，使用信使RNA或将S蛋白基因附加到一种称为腺病毒的载体(※3)上并将其注射到体内已经是基因治疗了。已经为无症状的人做了基因治疗，不能好好地传达给所有人是一个问题。

※1 信使RNA（mRNA）：它在蛋白质合成过程中传递遗传信息（氨基酸序列）。

※2 S蛋白：刺突蛋白。冠状病毒表面有无数突起。一种表面蛋白，通过与人体细胞受体结合而在感染病毒中发挥作用。

※3 载体：用于将基因携带到细胞中的病毒DNA。

――我们已经体验了冠状病毒疫苗的基因治疗，不是吗？

佐藤　是的，没错。经常在疫苗的话题中听到“突破性感染”这个词。这是一个疫苗不再起作用的故事。原因是“基因治疗对突变的基因不起作用”。

也就是说，即使引入了治疗用的基因，致病基因也会发生变化，无法结合。因此，街头流行的似乎只有癌症基因治疗，但其可信度值得怀疑。因为癌症基因也会发生变异。

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